Em um passo em direção ao uso mais amplo da edição genética, um tratamento que usa Crispr reduziu com sucesso os níveis elevados de colesterol em um pequeno número de pessoas.
Num ensaio conduzido pela empresa suíça de biotecnologia Crispr Therapeutics, 15 participantes receberam uma infusão única destinada a desligar um gene no fígado chamado ANGPTL3. Embora raro, algumas pessoas nascem com uma mutação neste gene que protege contra doenças cardíacas sem consequências adversas aparentes.
A dose mais alta testada no ensaio reduziu o colesterol LDL “ruim” e os triglicerídeos em uma média de 50% duas semanas após o tratamento. Os efeitos duraram pelo menos 60 dias, a duração do julgamento. Os resultados foram apresentados hoje na reunião anual da American Heart Association e publicados no The New England Journal of Medicine.
A tecnologia Crispr, vencedora do Prémio Nobel, tem sido utilizada principalmente para tratar doenças raras, mas estas últimas descobertas, embora precoces, contribuem para a evidência de que a ferramenta de edição de ADN também pode ser utilizada para tratar doenças comuns.
“Este será provavelmente um dos maiores momentos no desenvolvimento do Crispr na medicina”, disse Samarth Kulkarni, CEO da Crispr Therapeutics, à WIRED. A empresa está por trás do único tratamento de edição genética aprovado no mercado, o Casgevy, que trata a doença falciforme e a beta talassemia.
A American Heart Association estima que cerca de um quarto dos adultos nos EUA apresentam níveis elevados de LDL. Um número semelhante tem triglicerídeos elevados. O colesterol LDL é a substância cerosa do sangue que pode obstruir e endurecer as artérias ao longo do tempo. Os triglicerídeos, por sua vez, são o tipo mais comum de gordura encontrada no corpo. Altos níveis de ambos aumentam o risco de ataque cardíaco e derrame.
O ensaio de Fase I foi realizado no Reino Unido, Austrália e Nova Zelândia entre junho de 2024 e agosto de 2025. Os participantes tinham entre 31 e 68 anos e tinham níveis não controlados de colesterol LDL e triglicerídeos. O ensaio testou cinco doses diferentes da infusão Crispr, que levou em média cerca de duas horas e meia para ser administrada.
“São pessoas muito doentes”, afirma Steven Nissen, autor sénior e diretor académico do Instituto do Coração, Vascular e Torácico da Clínica Cleveland, que confirmou de forma independente os resultados do ensaio. “A tragédia desta doença não é apenas que as pessoas morrem jovens, mas algumas delas terão um ataque cardíaco e as suas vidas nunca mais serão as mesmas. Não voltam ao trabalho e desenvolvem insuficiência cardíaca.”
Um participante do estudo, um homem de 51 anos, morreu seis meses depois de receber a dose mais baixa do tratamento, que não foi associada à redução do colesterol e dos triglicerídeos. A morte estava relacionada à sua doença cardíaca existente, não ao tratamento experimental com Crispr. O homem tinha uma forma genética rara e hereditária de colesterol alto e já passou por vários procedimentos para melhorar o fluxo sanguíneo para o coração.
